A pesquisa clínica é fundamental para que um medicamento ou tratamento seja disponibilizado no mercado, pois para obter o registro obrigatório junto à Vigilância Sanitária, a pesquisa deve comprovar que o medicamento é eficaz e seguro. Depois de autorizados, os estudos clínicos são propostos pelos laboratórios farmacêuticos, responsáveis por administrar e financiar todo o processo. As pessoas participam das pesquisas voluntariamente e recebem o tratamento completo do estudo (incluído o medicamento do estudo, exames clínicos e laboratoriais, dentre outros) gratuitamente. De acordo com as normas brasileiras, os participantes não recebem nenhum tipo de remuneração e a sua identidade não é revelada.

O Ministério da Saúde regulamenta e supervisiona a pesquisa clínica no país através da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep). A aprovação dos estudos clínicos por essas duas instancias regulatórias são mandatórias para a condução de estudos clínicos internacionais e multicêntricos no Brasil.

Com a divulgação cada vez mais ampla do assunto no Brasil, muitos pacientes confiam e depositam esperança na participação de estudos de medicamentos para doenças ainda sem tratamento bem estabelecido. No entanto, apesar da expansão, a pesquisa clínica ainda enfrenta preconceitos.

Desde sua regulamentação em 1996 com a Resolução 196 do Conselho Nacional de Saúde, o número de pesquisas clínicas cresce no Brasil e coloca o país no caminho do desenvolvimento de medicamentos de qualidade internacional. Segundo a Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (ABRACRO), até 2005 cerca de 100 mil brasileiros participaram desses estudos, e levantamento mais recente aponta que apenas no ano de 2014 havia mais de 16 mil brasileiros envolvidos em estudos clínicos conduzidos pelas empresas associadas à ABRACRO.

Existem atualmente no país cerca de 1600 estudos clínicos sendo realizados. O país possui diversos centros de excelência em especialidades como oncologia, cardiologia, neurologia, endocrinologia, reumatologia, oftalmologia e outras, com condições ideais para a realização de projetos de pesquisas complexas. Ainda assim, os índices são inferiores a países semelhantes em desenvolvimento. Todos os anos, 2,6% dos artigos publicados em revistas científicas da área são de brasileiros, enquanto os chineses são responsáveis por 8,4%. Isso representa um aumento de cinco vezes na produção brasileira e de 60 vezes na produção chinesa, nos últimos 20 anos. O cenário de registro de patentes é semelhante: Brasil em 23º lugar, com produção 10 vezes menor que China e Coréia do Sul.

A burocracia envolvida na pesquisa clínica e a falta de investimento público e privado são fatos que limitam um avanço maior. Outro fator relevante é a falta de pesquisadores, pois o Brasil forma percentualmente quase três vezes menos doutores que países como Coréia do Sul e Estados Unidos. Desses, apenas 20% trabalham na indústria, enquanto em outros países mais da metade trabalha com desenvolvimento de novos produtos. Assim, políticas que estimulem o desenvolvimento científico e o registro de novas patentes são fundamentais para o crescimento do país, com estímulo ao investimento financeiro e à educação de novos pesquisadores.